CStone Pharmaceuticals ປະກາດໃນມື້ນີ້ວ່າ National Medical Products Administration (NMPA) ຂອງຈີນໄດ້ອະນຸມັດຄໍາຮ້ອງສະຫມັກຢາໃຫມ່ເພີ່ມເຕີມ (sNDA) ຂອງການຄັດເລືອກ RET inhibitor GAVRETO® (pralsetinib) ສໍາລັບການປິ່ນປົວມະເຮັງ thyroid medullary medullary (MTC) ແລະ RET fusion. - ມະເຮັງ thyroid ບວກ (TC). ການອະນຸມັດດັ່ງກ່າວໄດ້ຂະຫຍາຍຕົວຊີ້ບອກທີ່ຕິດສະຫຼາກຂອງ GAVRETO ໃນປະເທດຈີນເພື່ອປະກອບມີຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ແລະເດັກນ້ອຍທີ່ມີອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປທີ່ມີ MTC ກ້າວຫນ້າຫຼື metastatic ທີ່ຕ້ອງການປິ່ນປົວດ້ວຍລະບົບ, ແລະຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ແລະເດັກນ້ອຍທີ່ມີອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປທີ່ມີຄວາມກ້າວຫນ້າຫຼື metastatic. RET fusion-positive TC ຜູ້ທີ່ຕ້ອງການການປິ່ນປົວດ້ວຍລະບົບແລະ radioactive iodine-refractory (ຖ້າການປິ່ນປົວໄອໂອດິນ radioactive ແມ່ນເຫມາະສົມ).
ຄົ້ນພົບໂດຍ Blueprint Medicines ຄູ່ຮ່ວມງານຂອງ Cstone, GAVRETO ແມ່ນຕົວຍັບຍັ້ງ RET ທີ່ມີທ່າແຮງແລະເລືອກ. Cstone ມີສັນຍາຮ່ວມມື ແລະໃບອະນຸຍາດສະເພາະກັບ Blueprint Medicines ສໍາລັບການພັດທະນາ ແລະການຄ້າຂອງ GAVRETO ໃນ Greater China, ເຊິ່ງກວມເອົາຈີນແຜ່ນດິນໃຫຍ່, Hong Kong, Macau ແລະໄຕ້ຫວັນ.
ທ່ານດຣ Frank Jiang, ປະທານແລະ CEO ຂອງ Cstone, ກ່າວວ່າ, "ພວກເຮົາດີໃຈຫຼາຍກ່ຽວກັບການອະນຸມັດ sNDA ຂອງ GAVRETO, ເຊິ່ງຈະສະຫນອງທາງເລືອກການປິ່ນປົວໃຫມ່ສໍາລັບຄົນເຈັບຈີນທີ່ມີມະເຮັງ thyroid medullary ກ້າວຫນ້າທາງດ້ານ RET-mutant ແລະມະເຮັງ thyroid fusion-positive RET. . ພວກເຮົາຍັງຕ້ອງການສະແດງຄວາມຂອບໃຈເປັນພິເສດຕໍ່ NMPA ສໍາລັບການທົບທວນຄືນບູລິມະສິດ. Cstone ສະເຫມີມຸ່ງຫມັ້ນທີ່ຈະພັດທະນາການປິ່ນປົວແບບປະດິດສ້າງເພື່ອແກ້ໄຂຄວາມຕ້ອງການທາງການແພດທີ່ບໍ່ສາມາດຕອບສະຫນອງໄດ້ຂອງຄົນເຈັບທີ່ເປັນມະເຮັງ. ພວກເຮົາຈະສືບຕໍ່ເສີມຂະຫຍາຍມູນຄ່າດ້ານການແພດ ແລະ ທ່າແຮງຂອງທໍ່ສົ່ງອອກຂອງພວກເຮົາ, ແລະ ເພີ່ມທະວີຄວາມພະຍາຍາມເພື່ອໃຫ້ຄົນເຈັບໃນທົ່ວໂລກມີຢາທີ່ມີຄຸນນະພາບສູງ, ມີນະວັດຕະກຳ.”
ສາດສະດາຈານ Ming Gao, ຜູ້ອໍານວຍການໃຫຍ່ຂອງການສຶກສາ ARROW ແລະປະທານສູນການແພດ Tianjin Union ກ່າວວ່າ, "ອັດຕາການເກີດຂອງມະເຮັງຕ່ອມ thyroid ໄດ້ເພີ່ມຂຶ້ນໃນຊຸມປີມໍ່ໆມານີ້. ມີທາງເລືອກການປິ່ນປົວທີ່ຈໍາກັດທາງດ້ານຄລີນິກສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ MTC, ແລະມີຄວາມຕ້ອງການອັນຮີບດ່ວນສໍາລັບການປິ່ນປົວທີ່ຊັດເຈນ, ໂດຍສະເພາະກັບຄົນເຈັບທີ່ມີ RET-mutant MTC. GAVRETO ສະແດງໃຫ້ເຫັນກິດຈະກໍາຕ້ານເນື້ອງອກທີ່ເຂັ້ມແຂງແລະທົນທານໃນຄົນເຈັບຈີນທີ່ມີ RET-mutant MTC ກ້າວຫນ້າຫຼື metastatic, ຄວາມປອດໄພໂດຍລວມສອດຄ່ອງກັບຜົນໄດ້ຮັບທີ່ເຫັນໃນການສຶກສາ ARROW ທົ່ວໂລກ. ດ້ວຍການຂະຫຍາຍຕົວຂອງຕົວຊີ້ບອກທີ່ຕິດສະຫຼາກຂອງ GAVRETO, ພວກເຮົາຫວັງວ່າຈະແກ້ໄຂຄວາມຕ້ອງການທາງດ້ານການຊ່ວຍຂອງຄົນເຈັບທີ່ເປັນມະເຮັງ thyroid.”
ທ່ານດຣ Jason Yang, ຫົວຫນ້າການແພດຂອງ Cstone, ກ່າວວ່າ, "ການອະນຸມັດ NMPA ຂອງ sNDA ແມ່ນສໍາຄັນອີກອັນຫນຶ່ງສໍາລັບພວກເຮົາຫຼັງຈາກ GAVRETO ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂຣກມະເຮັງປອດທີ່ກ້າວຫນ້າຫຼື metastatic RET fusion-positive ທີ່ບໍ່ແມ່ນຈຸລັງຂະຫນາດນ້ອຍ. . ພວກເຮົາຕ້ອງການຂໍຂອບໃຈຄົນເຈັບແລະຜູ້ສືບສວນທັງຫມົດທີ່ໄດ້ປະກອບສ່ວນເຂົ້າໃນການສຶກສາທາງດ້ານການຊ່ວຍຂອງ GAVRETO ໃນຕົວຊີ້ວັດການຂະຫຍາຍຕົວ. ພວກເຮົາຈະສືບຕໍ່ກ້າວຫນ້າການຄົ້ນຄວ້າທາງດ້ານຄລີນິກຂອງ GAVRETO ສໍາລັບການປິ່ນປົວມະເຮັງຫຼາຍຊະນິດເພື່ອໃຫ້ພວກເຮົາສາມາດນໍາເອົາການປິ່ນປົວແບບປະດິດສ້າງນີ້ຢ່າງໄວວາເພື່ອຊ່ວຍໃຫ້ມີຜົນປະໂຫຍດຕໍ່ຄົນເຈັບຫຼາຍຂຶ້ນ."
ການອະນຸມັດ sNDA ແມ່ນອີງໃສ່ຜົນໄດ້ຮັບຈາກການທົດລອງ ARROW ໄລຍະທົ່ວໂລກ 1/2, ຖືກອອກແບບມາເພື່ອປະເມີນຄວາມປອດໄພ, ຄວາມທົນທານແລະປະສິດທິພາບຂອງ GAVRETO ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, ແລະເນື້ອງອກແຂງແບບພິເສດອື່ນໆທີ່ມີ RET fusions. . ມາຮອດວັນທີ 12 ເດືອນເມສາປີ 2021, ຄົນເຈັບທັງໝົດ 28 ຄົນທີ່ມີ RET-mutant MTC ໄດ້ລົງທະບຽນຢູ່ໃນກຸ່ມຂົວການລົງທະບຽນ MTC ຂອງຈີນຂອງການສຶກສາ ARROW ທົ່ວໂລກ, ແລະໄດ້ຮັບປະລິມານຢາ GAVRETO ເລີ່ມຕົ້ນຂອງ 400mg ຕໍ່ມື້. ຜົນໄດ້ຮັບຂອງການສຶກສາໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າອັດຕາການຕອບສະຫນອງຈຸດປະສົງທີ່ຖືກຢືນຢັນ (ORR) ຂອງ 26 ຄົນເຈັບ RET-mutant MTC ທີ່ມີພະຍາດທີ່ສາມາດວັດແທກໄດ້ຢູ່ທີ່ພື້ນຖານແມ່ນ 73.1%, ລວມທັງ 3 ທີ່ມີການຕອບສະຫນອງຢ່າງສົມບູນ (CR) ແລະ 16 ທີ່ມີການຕອບສະຫນອງບາງສ່ວນ (PR). ອັດຕາການຄວບຄຸມພະຍາດ (DCR) ແມ່ນ 84.6%, ແລະການຕອບສະຫນອງໄດ້ຖືກສັງເກດເຫັນໂດຍບໍ່ຄໍານຶງເຖິງ genotype ການກາຍພັນ RET. ໃນບັນດາຄົນເຈັບ 19 ທີ່ມີການຕອບສະຫນອງທີ່ໄດ້ຮັບການຢືນຢັນ, ໄລຍະເວລາສະເລ່ຍຂອງການຕອບສະຫນອງ (DOR) ບໍ່ໄດ້ບັນລຸ, ແລະອັດຕາ DOR 9 ເດືອນແມ່ນ 100%. ລະດັບ Calcitonin ແລະ carcinoembryonic antigen (CEA) ໄດ້ຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ. GAVRETO ໂດຍທົ່ວໄປແລ້ວແມ່ນມີຄວາມທົນທານດີ, ບໍ່ມີສັນຍານຄວາມປອດໄພອັນໃໝ່ທີ່ກວດພົບ. ຜົນສໍາລັບກຸ່ມຂົວຕໍ່ການຈົດທະບຽນຂອງຈີນໄດ້ຖືກນໍາສະເຫນີໃນລະຫວ່າງກອງປະຊຸມບໍ່ມີຕົວຕົນໃນການຊັກຊ້າໃນກອງປະຊຸມປະຈໍາປີ 90 ຂອງສະມາຄົມ Thyroid ອາເມລິກາ (ATA) 2021.
ສິ່ງທີ່ຄວນເອົາໄປຈາກບົດຄວາມນີ້:
- The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
- As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
- The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.
