CSL Behring ປະກາດໃນມື້ນີ້ວ່າອົງການຢາເອີຣົບ (EMA) ໄດ້ຍອມຮັບຄໍາຮ້ອງສະຫມັກການອະນຸມັດການຕະຫຼາດ (MAA) ສໍາລັບ etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) ພາຍໃຕ້ຂັ້ນຕອນການປະເມີນຜົນທີ່ເລັ່ງລັດຂອງຕົນ. Etranacogene dezaparvovec ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໄວຣັດທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການສືບສວນ adeno-5 (AAVXNUMX) ທີ່ຄຸ້ມຄອງເປັນການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວສໍາລັບຄົນເຈັບ hemophilia B ທີ່ມີ phenotype ເລືອດອອກຮ້າຍແຮງ. ຖ້າໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ, etranacogene dezaparvovec ຈະໃຫ້ຜູ້ທີ່ເປັນພະຍາດ hemophilia B ໃນສະຫະພາບເອີຣົບ (EU) ແລະເຂດເສດຖະກິດເອີຣົບ (EEA) ດ້ວຍທາງເລືອກການປິ່ນປົວ gene ຄັ້ງທໍາອິດທີ່ຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍອັດຕາການເລືອດໄຫຼປະຈໍາປີຫຼັງຈາກ້ໍາຕົ້ມດຽວ. ການປະເມີນແບບເລັ່ງລັດອາດຈະຫຼຸດລົງໄລຍະເວລາໃນເວລາທີ່ MAA ໄດ້ຮັບການຍອມຮັບສໍາລັບການທົບທວນຄືນແລະໄດ້ຖືກສະຫນອງໃຫ້ເປັນຜະລິດຕະພັນຢາໃນເວລາທີ່ການປິ່ນປົວຄາດວ່າຈະເປັນຜົນປະໂຫຍດດ້ານສຸຂະພາບສາທາລະນະທີ່ສໍາຄັນ, ໂດຍສະເພາະທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບນະວັດກໍາການປິ່ນປົວ.
Emmanuelle Lecomte Brisset, ຫົວຫນ້າຝ່າຍບໍລິຫານທົ່ວໂລກທີ່ CSL Behring ກ່າວວ່າ "ໃນຖານະຜູ້ສະຫມັກການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອສາຍພັນທໍາອິດສໍາລັບ hemophilia B, ຄວາມສໍາຄັນທາງດ້ານກົດລະບຽບທີ່ສໍາຄັນນີ້ເຮັດໃຫ້ CSL Behring ໃກ້ຊິດກັບຄໍາສັນຍາຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ສໍາລັບຊຸມຊົນທີ່ມີເລືອດໄຫຼ," Emmanuelle Lecomte Brisset, ຫົວຫນ້າຝ່າຍບໍລິຫານທົ່ວໂລກຂອງ CSL Behring ກ່າວ. "ພວກເຮົາຫວັງວ່າຈະເຮັດວຽກກັບເຈົ້າຫນ້າທີ່ຄວບຄຸມເພື່ອນໍາເອົາທ່າແຮງການປ່ຽນແປງຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃຫ້ກັບຜູ້ທີ່ຢູ່ໃນສະພາບທີ່ອ່ອນແອ, ຕະຫຼອດຊີວິດນີ້."
MAA ໄດ້ຮັບການສະຫນັບສະຫນູນໂດຍການຄົ້ນພົບໃນທາງບວກຈາກການທົດລອງ HOPE-B pivotal, ການທົດລອງການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາທີ່ໃຫຍ່ທີ່ສຸດໃນ hemophilia B ຈົນເຖິງປະຈຸບັນ. ຄົນເຈັບ Hemophilia B ຖືກຈັດປະເພດເປັນ phenotype ທີ່ມີເລືອດໄຫຼຮຸນແຮງທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ etranacogene dezaparvovec ສະແດງໃຫ້ເຫັນການຫຼຸດຜ່ອນອັດຕາການເລືອດອອກປະຈໍາປີ (ABR) ຫຼຸດລົງ 64% ແລະສະແດງໃຫ້ເຫັນດີກວ່າການປິ່ນປົວ prophylaxis ໃນເວລາ 18 ເດືອນຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວທຽບກັບໄລຍະ 6 ເດືອນ. ນອກຈາກນັ້ນ, ມີການເພີ່ມຂຶ້ນທີ່ຄົງທີ່ ແລະທົນທານໃນລະດັບກິດຈະກໍາ Factor IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec ໄດ້ຖືກອອກແບບໂດຍສະເພາະເພື່ອເຮັດໃຫ້ຄວາມສາມາດຂອງເລືອດກ້າມເກືອບປົກກະຕິເປັນໄປໄດ້ໂດຍການແກ້ໄຂສາເຫດພື້ນຖານຂອງສະພາບ: gene F9 ຜິດປົກກະຕິທີ່ເຮັດໃຫ້ການຂາດການ clotting Factor IX (FIX).
"ການຍອມຮັບຂອງ etranacogene dezaparvovec ສໍາລັບການທົບທວນໂດຍ EMA ສືບຕໍ່ຄວາມພະຍາຍາມຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງຂອງພວກເຮົາເພື່ອປັບປຸງຊີວິດແລະສະຫວັດດີການຂອງຜູ້ທີ່ອາໄສຢູ່ກັບ hemophilia B ແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງການແພດທີ່ຫາຍາກແລະຮ້າຍແຮງອື່ນໆ," Bill Mezzanotte, ຮອງປະທານບໍລິຫານ, ຫົວຫນ້າ R & D ແລະ. ຫົວຫນ້າການແພດສໍາລັບ CSL ຈໍາກັດ. "ພວກເຮົາມີຄວາມພູມໃຈທີ່ຈະເຮັດວຽກຮ່ວມກັບ uniQure ເພື່ອເປັນແຖວຫນ້າຂອງຄວາມກ້າວຫນ້າທາງດ້ານວິທະຍາສາດນີ້ເຊິ່ງມີຈຸດປະສົງເພື່ອເຮັດໃຫ້ hemophilia B ເປັນສ່ວນທີສອງຂອງຊີວິດຂອງຄົນເຈັບແທນທີ່ຈະເປັນຄວາມກັງວົນຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງ."
ການພັດທະນາທາງດ້ານຄລີນິກຫຼາຍປີແມ່ນນໍາພາໂດຍ uniQure (Nasdaq: QURE) ແລະການສະຫນັບສະຫນູນຂອງການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍໃນສະຫະລັດໄດ້ຫັນໄປສູ່ CSL Behring ຫຼັງຈາກໄດ້ຮັບສິດທິທົ່ວໂລກໃນການຄ້າ etranacogene dezaparvovec. CSL Behring ແມ່ນຢູ່ໃນຂັ້ນຕອນຂອງການຫັນປ່ຽນການສະຫນັບສະຫນູນຂອງການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍໃນສະຫະພາບເອີຣົບ.
ສິ່ງທີ່ຄວນເອົາໄປຈາກບົດຄວາມນີ້:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
