CTI BioPharma Corp. ປະກາດອົງການອາຫານແລະຢາຂອງສະຫະລັດ (FDA) ໄດ້ອະນຸມັດ VONJO (pacritinib) ສໍາລັບການປິ່ນປົວຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີລະດັບປານກາງຫຼືຄວາມສ່ຽງສູງຂັ້ນຕົ້ນຫຼືມັດທະຍົມ (post-polycythemia vera ຫຼື post-essential thrombocythemia) myelofibrosis ທີ່ມີຈໍານວນ platelet. ຕ່ຳກວ່າ 50×109/L. VONJO ແມ່ນຢາຍັບຍັ້ງ kinase ປາກໃຫມ່ທີ່ມີຄວາມສະເພາະສໍາລັບ JAK2 ແລະ IRAK1, ໂດຍບໍ່ມີການຍັບຍັ້ງ JAK1. ປະລິມານທີ່ແນະນໍາຂອງ VONJO ແມ່ນ 200 mg ປາກສອງເທື່ອຕໍ່ມື້. VONJO ແມ່ນການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຄັ້ງທໍາອິດທີ່ໂດຍສະເພາະແກ້ໄຂຄວາມຕ້ອງການຂອງຄົນເຈັບທີ່ມີ cytopenic myelofibrosis.
"ການອະນຸມັດໃນມື້ນີ້ຂອງ VONJO ສ້າງຕັ້ງມາດຕະຖານໃຫມ່ຂອງການດູແລຄົນເຈັບ myelofibrosis ທີ່ທົນທຸກຈາກ cytopenic myelofibrosis," John Mascarenhas, MD, ຮອງສາດສະດາຈານ, ຢາປົວພະຍາດ, Hematology ແລະ Oncology, ສະຖາບັນມະເຮັງ Tisch, ໂຮງຮຽນແພດສາດ Icahn ທີ່ Mount Sinai, New York ກ່າວ. . "Myelofibrosis ທີ່ມີ thrombocytopenia ຮ້າຍແຮງ, ຖືກກໍານົດວ່າເປັນຈໍານວນ platelet ໃນເລືອດຕ່ໍາກວ່າ 50 × 109 / L, ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຜົນໄດ້ຮັບການຢູ່ລອດທີ່ບໍ່ດີ, ບວກກັບອາການທີ່ອ່ອນແອ. ທາງເລືອກການປິ່ນປົວທີ່ຈໍາກັດໄດ້ເຮັດໃຫ້ພະຍາດນີ້ເປັນພື້ນທີ່ຂອງຄວາມຕ້ອງການທາງການແພດອັນຮີບດ່ວນ. ຂ້າພະເຈົ້າຍິນດີທີ່ເຫັນວ່າທາງເລືອກການປິ່ນປົວໃຫມ່, ມີປະສິດທິພາບແລະປອດໄພແມ່ນມີຢູ່ໃນປັດຈຸບັນສໍາລັບຄົນເຈັບເຫຼົ່ານີ້."
"ໃນສະຫະລັດ, ມີຄົນເຈັບປະມານ 21,000 ຄົນທີ່ມີ myelofibrosis, ສອງສ່ວນສາມຂອງຜູ້ທີ່ມີ cytopenias (thrombocytopenia ຫຼືພະຍາດເລືອດຈາງ), ໂດຍທົ່ວໄປແມ່ນຜົນມາຈາກຄວາມເປັນພິດຂອງການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດອື່ນໆ. thrombocytopenia ຮ້າຍແຮງ, ກໍານົດເປັນຈໍານວນ platelet ເລືອດຕ່ໍາກວ່າ 50 × 109 / L, ເກີດຂຶ້ນໃນຫນຶ່ງສ່ວນສາມຂອງປະຊາກອນ myelofibrosis ໂດຍລວມ, ແລະມີການຄາດຄະເນທີ່ບໍ່ດີໂດຍສະເພາະ. ດ້ວຍການອະນຸມັດຂອງ VONJO, ພວກເຮົາຮູ້ສຶກຕື່ນເຕັ້ນທີ່ປະຈຸບັນສາມາດສະຫນອງການປິ່ນປົວໃຫມ່ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍສະເພາະສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີ cytopenic myelofibrosis. ພວກເຮົາໄດ້ຮັບທຶນຢ່າງເຕັມທີ່ສໍາລັບການເປີດຕົວທາງການຄ້າ, ປະຕິບັດຕາມທຸລະກໍາຫນີ້ສິນແລະຄ່າພາກຫຼວງຂອງພວກເຮົາກັບ DRI, ແລະພວກເຮົາຫວັງວ່າຈະສະຫນອງ VONJO, ການປິ່ນປົວທີ່ມີທ່າແຮງທີ່ດີທີ່ສຸດສໍາລັບຄົນເຈັບ cytopenic myelofibrosis, ໃຫ້ແກ່ຄົນເຈັບພາຍໃນ 10 ມື້, "Adam R. Craig ກ່າວ. , MD, Ph.D., ປະທານແລະຫົວຫນ້າບໍລິຫານຂອງ CTI Biopharma. "ຂ້າພະເຈົ້າຂໍຂອບໃຈຄົນເຈັບ, ຜູ້ເບິ່ງແຍງ, ພະນັກງານທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍແລະຜູ້ສືບສວນທີ່ເຮັດໃຫ້ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກ VONJO ເປັນໄປໄດ້. ຂ້າພະເຈົ້າຍັງຂອບໃຈທີມງານ CTI ສໍາລັບການເຮັດວຽກຫນັກແລະການອຸທິດຕົນແລະການສຸມໃສ່ຄວາມຕ້ອງການຂອງຄົນເຈັບ."
ການອະນຸມັດທີ່ເລັ່ງລັດແມ່ນອີງໃສ່ຜົນໄດ້ຮັບປະສິດທິພາບຈາກການສຶກສາໄລຍະ 3 PERSIST-2 pivotal ຂອງ VONJO ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ myelofibrosis (platelet ນັບຫນ້ອຍກວ່າຫຼືເທົ່າກັບ 100 × 109 / L). ຄົນເຈັບໄດ້ຮັບການສຸ່ມ 1:1:1 ເພື່ອໄດ້ຮັບ VONJO 200 mg ສອງເທື່ອຕໍ່ມື້ (BID), VONJO 400 mg 2 ຄັ້ງຕໍ່ມື້ (QD) ຫຼືການປິ່ນປົວທີ່ດີທີ່ສຸດ (BAT). ການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຍັບຍັ້ງ JAK50 ໄດ້ຖືກອະນຸຍາດກ່ອນ. ໃນການສຶກສານີ້, ໃນກຸ່ມຂອງຄົນເຈັບທີ່ມີຈໍານວນ platelet ພື້ນຖານຕ່ໍາກວ່າ 109 × 200 / L ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ pacritinib 29 mg BD, 35% ຂອງຄົນເຈັບມີການຫຼຸດຜ່ອນປະລິມານຂອງ spleen ຢ່າງຫນ້ອຍ 3% ເມື່ອທຽບກັບ 2025% ຂອງຄົນເຈັບທີ່ໄດ້ຮັບ. ການປິ່ນປົວທີ່ດີທີ່ສຸດ, ເຊິ່ງລວມມີ ruxolitinib. ເປັນສ່ວນຫນຶ່ງຂອງການອະນຸມັດທີ່ເລັ່ງລັດ, CTI ແມ່ນຈໍາເປັນເພື່ອອະທິບາຍຜົນປະໂຫຍດທາງດ້ານຄລີນິກໃນການທົດລອງການຢືນຢັນ. ເພື່ອປະຕິບັດຄວາມຕ້ອງການຫຼັງການອະນຸມັດນີ້, CTI ວາງແຜນທີ່ຈະສໍາເລັດການທົດລອງ PACIFICA, ໂດຍຄາດວ່າຈະມີຜົນໄດ້ຮັບໃນກາງປີ XNUMX.
ປະຕິກິລິຍາທາງລົບທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດ (≥20%) ປະຕິບັດຕາມ VONJO 200 mg ສອງຄັ້ງຕໍ່ມື້ແມ່ນອາການຖອກທ້ອງ, thrombocytopenia, ປວດຮາກ, ພະຍາດເລືອດຈາງແລະ peripheral edema. ປະຕິກິລິຍາທາງລົບທີ່ຮຸນແຮງທີ່ສຸດເລື້ອຍໆ (≥3%) ປະຕິບັດຕາມ VONJO 200 mg ສອງຄັ້ງຕໍ່ມື້ແມ່ນພະຍາດເລືອດຈາງ, thrombocytopenia, ປອດອັກເສບ, ຄວາມລົ້ມເຫຼວຂອງຫົວໃຈ, ຄວາມຄືບຫນ້າຂອງພະຍາດ, pyrexia ແລະ carcinoma cell squamous ຂອງຜິວຫນັງ.
ສິ່ງທີ່ຄວນເອົາໄປຈາກບົດຄວາມນີ້:
- In this study, in the cohort of patients with baseline platelet counts below 50 × 109/L who were treated with pacritinib 200 mg BD, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35% compared to 3% of patients receiving best available therapy, which included ruxolitinib.
- With the approval of VONJO, we are excited to now be able to offer a new therapy that is specifically approved for patients with cytopenic myelofibrosis.
- Food and Drug Administration (FDA) has approved VONJO (pacritinib) for the treatment of adults with intermediate or high-risk primary or secondary (post-polycythemia vera or post-essential thrombocythemia) myelofibrosis with a platelet count below 50 × 109/L.
