ມື້ນີ້ Sionna Therapeutics ປະກາດການເປີດຕົວຢ່າງເປັນທາງການຂອງບໍລິສັດແລະການປິດການສະຫນອງທຶນ 111 ລ້ານ Series B. ຮອບດັ່ງກ່າວແມ່ນນໍາພາໂດຍ OrbiMed ດ້ວຍການມີສ່ວນຮ່ວມຈາກກອງທຶນທີ່ແນະນໍາໂດຍ T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ QIA, ກອງທຶນຄວາມຮັ່ງມີອະທິປະໄຕຂອງກາຕາ, ແລະນັກລົງທຶນທີ່ຜ່ານມາລວມທັງ RA Capital, TPG's ກອງທຶນເພີ່ມຂຶ້ນ, Atlas Venture, ແລະມູນນິທິ Cystic Fibrosis. ມາຮອດປັດຈຸບັນ Sionna ໄດ້ລະດົມທຶນປະມານ 150 ລ້ານໂດລາສະຫະລັດ.
Sionna ກໍາລັງກ້າວຫນ້າທາງດ້ານທໍ່ຂອງໂມເລກຸນຂະຫນາດນ້ອຍໃນຊັ້ນທໍາອິດທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອຟື້ນຟູການເຮັດວຽກຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) ທີ່ມີຄວາມບົກຜ່ອງໃນ CF, ໂດຍການເຮັດໃຫ້ສະຖຽນລະພາບຂອງໂດເມນທີ່ຜູກມັດ nucleotide ທໍາອິດ (NBD1) ຂອງ CFTR. ສາເຫດຕົ້ນຕໍຂອງ CF ແມ່ນການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ ΔF508 ທີ່ມີຜົນກະທົບຕໍ່ຄວາມຫມັ້ນຄົງຂອງ NBD1 ແລະຫນ້າທີ່ CFTR.
ໃນການຄາດເດົາທາງດ້ານຄລີນິກໃນຕົວແບບ CF ໃນ vitro, Sionna's NBD1-targeted molecules, ປະສົມປະສານກັບ modulators ເສີມອື່ນໆ, ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ການພັບ, ການແກ່ຕົວ, ແລະຄວາມຫມັ້ນຄົງຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ CFTR ທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ ΔF508. ນີ້ອະນຸຍາດໃຫ້ການຄ້າທີ່ເຫມາະສົມຂອງ CFTR ກັບຫນ້າດິນຂອງເຊນແລະລະບຽບການປົກກະຕິຂອງການໄຫຼຂອງ ions ແລະນ້ໍາ. ໂດຍການຟື້ນຟູການທໍາງານຂອງ CFTR ຢ່າງສົມບູນສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ ΔF508 ໃນລະດັບທີ່ເຫັນໄດ້ໃນຈຸລັງຂອງຄົນທີ່ບໍ່ມີ CF, ທໍ່ຂອງ Sionna ມີທ່າແຮງທີ່ຈະໃຫ້ປະສິດທິພາບທີ່ດີທີ່ສຸດໃນຊັ້ນຮຽນແລະຜົນປະໂຫຍດທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ດີທີ່ສຸດສໍາລັບຜູ້ທີ່ມີ CF.
"NBD1 ແມ່ນເປົ້າຫມາຍທີ່ມີຊື່ສຽງແລະການຄົ້ນຄວ້າ, ແຕ່ມັນໄດ້ຖືກພິຈາລະນາວ່າບໍ່ມີຊື່ສຽງຈົນເຖິງປະຈຸບັນ. ອີງໃສ່ຄວາມພະຍາຍາມຂອງພວກເຮົາທີ່ສຸມໃສ່ແລະສືບຕໍ່ຄວາມຄືບຫນ້າກ່ຽວກັບ NBD1, ພວກເຮົາເຫັນທ່າແຮງທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ການເຮັດວຽກຂອງ CFTR ເປັນປົກກະຕິໃນປະຊາຊົນສ່ວນໃຫຍ່ທີ່ມີ CF, "ທ່ານ Mike Cloonan, ປະທານແລະຫົວຫນ້າບໍລິຫານຂອງ Sionna Therapeutics ກ່າວ. "ພາລະກິດຂອງພວກເຮົາຢູ່ Sionna ແມ່ນເພື່ອປັບປຸງສຸຂະພາບແລະຄຸນນະພາບຂອງຊີວິດຢ່າງຫຼວງຫຼາຍສໍາລັບຜູ້ທີ່ສືບຕໍ່ທົນທຸກຈາກຜົນສະທ້ອນຕະຫຼອດຊີວິດແລະພາລະຂອງການດໍາລົງຊີວິດກັບ CF. ດ້ວຍເງິນທຶນນີ້, ສະມາຄົມທີ່ເຂັ້ມແຂງຂອງພວກເຮົາ, ແລະທີມງານທີ່ມີປະສົບການແລະມີພອນສະຫວັນຂອງພວກເຮົາ, ພວກເຮົາຕື່ນເຕັ້ນທີ່ຈະເປີດຕົວ Sionna ແລະໄດ້ສຸມໃສ່ການກ້າວຫນ້າຂອງທາດປະສົມທໍາອິດຈາກທໍ່ທີ່ແຕກຕ່າງກັນຂອງພວກເຮົາເຂົ້າໄປໃນຄລີນິກ."
CF ເປັນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຮ້າຍແຮງ, ອາດຈະຕາຍຍ້ອນການກາຍພັນໃນ CFTR gene ທີ່ນໍາໄປສູ່ການສ້າງຂີ້ມູກໃນປອດແລະທາງເດີນຫາຍໃຈ, ການທໍາງານຂອງ pancreatic ບົກຜ່ອງແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງອະໄວຍະວະອື່ນໆທີ່ສາມາດມີຜົນກະທົບຢ່າງຫຼວງຫຼາຍແລະມັກຈະຮ້າຍແຮງຕໍ່ສຸຂະພາບແລະຊີວິດ. ຄວາມຄາດຫວັງ. ມີຫຼາຍກວ່າ 100,000 ຄົນທີ່ອາໄສຢູ່ກັບ CF ທົ່ວໂລກ, ii, ປະມານ 90 ເປີເຊັນຂອງຜູ້ທີ່ມີການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ ΔF508 ທີ່ເກີດຂື້ນພາຍໃນໂດເມນ NBD1 ຂອງ CFTR. ການກາຍພັນນີ້ເຮັດໃຫ້ NBD1 ຂະຫຍາຍອອກໄປໃນອຸນຫະພູມຮ່າງກາຍແລະເຮັດໃຫ້ການເຮັດວຽກຂອງ CFTR ຫຼຸດລົງ. ເຖິງວ່າຈະມີການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນປັດຈຸບັນແລະຄວາມກ້າວຫນ້າທີ່ສໍາຄັນໃນເປົ້າຫມາຍອື່ນໆພາຍໃນ CFTR, ຄົນສ່ວນໃຫຍ່ທີ່ມີ ΔF508 ບໍ່ບັນລຸຫນ້າທີ່ CFTR ຢ່າງເຕັມທີ່. NBD1 ເປັນສິ່ງຈໍາເປັນເພື່ອເຮັດໃຫ້ການເຮັດວຽກຂອງ CFTR ເປັນປົກກະຕິແລະການຜະລິດນ້ໍາເມືອກທີ່ມີສຸຂະພາບດີ, ໄຫຼຢ່າງເສລີໃນເສັ້ນທາງຫາຍໃຈ, ລະບົບຍ່ອຍອາຫານ, ແລະອະໄວຍະວະອື່ນໆ.
ສິ່ງທີ່ຄວນເອົາໄປຈາກບົດຄວາມນີ້:
- CF ເປັນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ຮ້າຍແຮງ, ອາດຈະຕາຍຍ້ອນການກາຍພັນໃນ CFTR gene ທີ່ນໍາໄປສູ່ການສ້າງຂີ້ມູກໃນປອດແລະທາງເດີນຫາຍໃຈ, ການເຮັດວຽກຂອງ pancreatic ບົກຜ່ອງແລະຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງອະໄວຍະວະອື່ນໆທີ່ສາມາດສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ສຸຂະພາບແລະຊີວິດ. ຄວາມຄາດຫວັງ.
- ໃນການຄາດເດົາທາງດ້ານຄລີນິກໃນຕົວແບບ CF ໃນ vitro, Sionna's NBD1-targeted molecules, ປະສົມປະສານກັບ modulators ເສີມອື່ນໆ, ໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ການພັບ, ການແກ່ຕົວ, ແລະຄວາມຫມັ້ນຄົງຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ CFTR ທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຈາກການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ ΔF508.
- ໂດຍການຟື້ນຟູການທໍາງານຂອງ CFTR ຢ່າງສົມບູນສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ ΔF508 ໃນລະດັບທີ່ເຫັນໄດ້ໃນຈຸລັງຂອງຄົນທີ່ບໍ່ມີ CF, ທໍ່ຂອງ Sionna ມີທ່າແຮງທີ່ຈະໃຫ້ປະສິດທິພາບທີ່ດີທີ່ສຸດໃນຊັ້ນຮຽນແລະຜົນປະໂຫຍດທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ດີທີ່ສຸດສໍາລັບຜູ້ທີ່ມີ CF.
